Um dos remédios mais caros do mundo, o Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, começará a ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A incorporação do remédio acontece por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, que condiciona o pagamento do medicamento aos resultados obtidos pelos pacientes. O custo médio da terapia gira em torno de R$ 7 milhões por aplicação.
A AME é uma doença rara, degenerativa e progressiva, causada pela falta de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que controlam funções vitais como respiração, deglutição e movimentos do corpo. No Brasil, estima-se que, dos 2,8 milhões de bebês nascidos vivos em 2023, cerca de 287 tenham sido diagnosticados com a condição.
Como funcionará a distribuição do remédio
A partir desta semana, os pacientes poderão procurar um dos 28 serviços de referência para o tratamento da AME em 18 estados. O processo envolve acolhimento e exames preparatórios para a administração do remédio. Um comitê especializado acompanhará cada caso ao longo dos cinco anos seguintes para avaliar os efeitos da terapia e garantir que o pagamento siga os critérios estabelecidos.
O Zolgensma será aplicado em dose única por meio de infusão. Segundo o Ministério da Saúde, a terapia estará disponível para crianças de até seis meses que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O Brasil se torna o sexto país a incluir essa medicação no sistema público de saúde.
“Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, em comunicado oficial. O acordo foi firmado no dia 20 de março, mas o anúncio ocorreu no último sábado, dia 22.
Zolgensma é considerado um dos remédios mais caros do mundo (Foto: Novartis)
Regras para pagamento da terapia
O modelo de pagamento estabelecido no Acordo de Compartilhamento de Risco prevê desembolsos conforme a evolução dos pacientes, seguindo os seguintes critérios:
40% do valor total será pago no momento da infusão do medicamento.
20% após 24 meses, caso o paciente apresente controle da nuca.
20% após 36 meses, se a criança conseguir sustentar o tronco e sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos.
20% após 48 meses, caso os ganhos motores sejam mantidos.
Se houver óbito ou necessidade de ventilação mecânica permanente, os pagamentos serão suspensos.
“Os pacientes de AME e suas famílias estão mais próximos de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, destacou Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.
Outras opções de tratamento para AME
Além do Zolgensma, o SUS já oferece outros dois medicamentos gratuitos para pacientes com AME tipo 1 e tipo 2: nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições dessas drogas foram distribuídas pela rede pública de saúde.
De acordo com o Ministério da Saúde, a AME não tem cura, mas os tratamentos disponíveis podem ajudar a estabilizar a progressão da doença. Antes da incorporação dessas terapias ao SUS, a maioria das crianças diagnosticadas com AME tipo 1 não sobrevivia além dos dois anos de idade. O acesso aos medicamentos tem possibilitado melhorias na qualidade de vida, como maior controle motor, capacidade de engolir e mastigar, além de ganhos na sustentação do tronco.
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