A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O governo passa a oferecer a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede privada gira em torno de R$ 7 milhões.
“É a primeira terapia gênica introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a integrar um seleto grupo de cinco sistemas públicos no mundo que oferecem esse tratamento à população”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
A terapia é indicada para pacientes de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa incorporação, o SUS agora disponibiliza todas as terapias modificadoras para o tratamento da AME tipo 1.
Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com a doença. O tratamento com Zolgensma age substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso.
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A oferta do medicamento foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, que vincula o pagamento ao resultado da terapia nos pacientes. “Haverá um acompanhamento contínuo do desempenho do medicamento e da melhoria na qualidade de vida das crianças e suas famílias”, explicou o ministro.
Como acessar o tratamento
As famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, distribuídos nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Os pacientes passarão por triagem conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Além disso, será criado um comitê para monitoramento dos pacientes que receberão a dose única do medicamento.
Antes da incorporação ao SUS, o Zolgensma já era fornecido pelo governo por meio de decisões judiciais em 161 casos.
Sobre a doença
A AME é uma condição rara que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis por funções como respirar, engolir e se movimentar. Estima-se que a doença afete menos de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes.
Além do Zolgensma, o SUS também oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam para tratar a AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos já foram emitidas pelo Ministério da Saúde.
